FDA одобрило к использованию препарат для лечения редчайшего генетического нарушения — СГЛП (гомозиготная семейная гиперхолестеринемия). Так, по данным издания The New York Times, средство Kynamro, направленный на излечение американских пациентов с СГЛП, вполне способен стать первым успешным коммерческим случаем использования в фармакологии антисмысловой терапии.

Основу антисмысловой терапии составляет остановка синтеза ключевого белка, отвечающего за возникновение заболевания, посредством угнетения «силы» соответствующего гена. Это достижимо при помощи введения специально произведенных коротких нуклеотидных последовательностей, комплементарных матричной РНК белка-мишени.

Разработка Kynamro (мипомерсена) принадлежит фирме Isis Pharmaceuticals. Средство препятствует синтезу аполипопротеина B — белка, выполняющего основную функцию в транспортировке липидов и холестерина.

В клинических испытаниях препарата участвовал 51 пациент с СГЛП. Их результаты показали, что одна инъекция в неделю в среднем за первые 26-ть недель использования сократит показатель «плохого» холестерина в крови на 25%. Однако Kynamro имеет серьезное побочное действие, в первую очередь связанное с его токсичностью для печени. Kynamro на фармрынке вынужден будет конкурировать с другим препаратом от СГЛП — Juxtapid, принадлежащим компании Aegerion Pharmaceuticals. По предположению экспертов, курс Kynamro обойдется в $ 235-295 тыс. в год.

Isis Pharmaceuticals разрабатывает антисмысловые технологии с 1989 г. Kynamro — ее первый доведенный до фармрынка проект, произведенный на основе этих технологий.

Следующая новость: Легкие курильщиков пригодны для трансплантации
Предыдущая новость: Китайцы чувствительны к свиному гриппу