В Англии успешно стартовали клинические исследования генной терапии хороидеремии — наследственной болезни, вызывающей слепоту. На I стадии клинических исследований будут участвовать 12 человек; 3 уже прооперированы, передает Daily Mail.

Хороидеремии подвержены исключительно мужчины, потому что у них есть только одна Х-хромосома. Болезнь протекает весьма медленно, приводя к слепоте многих пациентов к 40-60 гг. Сегодня нет способов лечения хороидеремии.

Профессору Роберту Макларену и его коллегам из Оксфорда при участии профессора Мигеля Сеабра (Имперский колледж Лондона) принадлежит разработка первого в мире метода лечения хороидеремии. Исследователями разработан генно-модифицированный вариант вируса, доставляющего в клетки-фоторецепторы сетчатки отсутствующий генматериал. Спустя три-четыре недели по окончанию операции встроенный в ДНК клеток ген становится активным.

Первые 3 пациента, получившие генную терапию, прооперированы под общим наркозом, для доставки к сетчатке с помощью тончайшей иглы миллиардов вирусных частиц. Так как безопасность подобного лечения будет подтверждена лишь по завершению данной стадии клинических исследований, каждому пациенту с хороидеремией оперировали один глаз. Одним из пациентов — 36-летним Ником Тафтнеллом через год после операции отмечено существенное улучшение зрения. В планах пациента в будущем излечить и второй глаз.

Следующая новость: Разработан новый способ снижения аппетита
Предыдущая новость: Больным раком груди опасно употреблять молочные продукты высокой жирности