Британскими иммунологами использован экспериментальный подход генной терапии при синдроме серьезного комбинированного иммунодефицита (SCID). Как передает The Daily Mail, ученые выращивают иммунную систему лишенной ее в результате генетического дефекта полуторагодовалой девочке.

SCID является врожденным генетическим заболеванием, при котором нарушается деятельность составляющих адаптивной иммунной системы. Подходящих доноров для пересадки костного мозга не нашлось. Фармакологический метод создания искусственного иммунитета результатов не принес.

Тогда специалисты предложили попробовать использовать разработанный экспериментальный способ генной терапии. Клетки костного мозга ребенка «перепрограммировали» посредством вирусного вектора нового вида, встроившего здоровый вариант гена. После этого «перепрограммированные» клетки костного мозга вернули в организм для начала синтеза фермента, недостаток которого и приводит к SCID, что в результате должно восстановить нормально функционирующую иммунную систему девочки.

В процессе лечения девочка прошла курс химиотерапии для подавления активности ее действующего костного мозга и предоставления возможности новому заместить его. Помимо прочего, девочка остается в стерильном помещении для минимизации риска инфекций.

Следующая новость: Нарушение работы головного мозга привело к появлению уникальной способности
Предыдущая новость: 50 тысяч женщин погибли в результате отказа от гормонозаместительной терапии