Специалисты из Европы и США опубликовали результаты нового этапа клинических испытаний, в рамках которого производилась генная терапия генетического заболевания, которое в конечном итоге ведет к полной потере зрения (амавроз Лебера).

В испытаниях принимали участие двенадцать пациентов в возрасте от восьми до сорока четырех лет, которые имеют соответствующее генетическое заболевание. В рамках исследования пациенту в сетчатку вводили безвредный аденовирус, который имел правильные копии гена пигмента сетчатки. Именно синтез этого пигмента нарушен при этом заболевании. Цель исследователей была оценка безопасности терапевтической процедуры, оценка эффективности же самого лечения изначально в списке задач не значилась.

Авторы исследования сообщают, что участники эксперимента хорошо перенесли геннотерапевтический препарат. Серьезных побочных эффектов зафиксировано не было. Среди всех участников было выявлено увеличение светочувствительности, при этом максимальный эффект был достигнут среди юных участников.

Сенсационным результатом закончилась терапия восьмилетнего мальчика, который до процедуры практически не мог самостоятельно передвигаться. Через год после введения аденовируса зрение у ребенка восстановилось почти до нормы.

Лечение данного заболевания – входит в список самых перспективных направлений в этой области. Клинические испытания такого лечения проводят сразу несколько групп исследователей. До этого группе ученых уже удавалось достичь у нескольких пациентов частичного восстановления зрения, и долгосрочное наблюдение показало, что эффект от лечения может сохраняться продолжительное время.

Следующая новость: Ученые обнаружили: вирус ВИЧ может прикрепляться к сперматозоидам
Предыдущая новость: Использование мобильных телефонов увеличивает риск развития опухоли головного мозга