Генная терапия, проведенная посредством вируса иммунодефицита человека, помогла спасти двоих детей, страдающих адренолейкодистрофией. Врачи из Франции и Германии совместно боролись за жизнь маленьких пациентов.

Редкое наследственное заболевание, выявленное у мальчиков, обычно возникает из-за дефекта Х-хромосомы. Данный дефект влечет за собой нехватку белка, ответственного за расщепление жирных кислот, в связи с чем происходит их накопление во всех тканях. После чего происходит поражение надпочечников и нервной системы. В качестве лечения при адренолейкодистрофии до последнего времени использовалась пересадка костного мозга.

Для проведения пробного лечения методом генной терапии были отобраны два семилетних мальчика, которым врачи не смогли найти доноров. Основная концепция лечения заключалась во введении безвредного вируса в клетки. Ослабленный штамм (в данном случае ВИЧ) поставлял в клетки нормальные копии гена, которые начинали продуцировать необходимый белок.

В лабораторных условиях врачами были выделены клетки крови больных, в которые были введены нормальные гены. Далее при помощи химиотерапии детям истребили костный мозг, предотвратив тем самым образование пораженных клеток. Затем лабораторно измененные клетки ввели в организм детей.

Сразу после проведенного лечения болезнь продолжала прогрессировать, но по прошествии 14-16 месяцев пациенты стали чувствовать себя стабильно. У одного из мальчиков снизились способности, второй потерял зрение. Однако ухудшения интеллекта у детей выявлено не было.

Данное исследование доказало, что генная терапия по своей эффективности вполне сопоставима с трансплантацией костного мозга. Помимо этого оказалось, что ослабленный штамм ВИЧ абсолютно безопасен для человека.

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

отзывы проходят ручную проверку, скрытая реклама не пройдет.
Следующая новость: Груднички плачут на языке своих родителей
Предыдущая новость: Протез руки нового поколения позволил пациенту овладеть письмом