От болезни Паркинсона помогает использование генной терапии

Американские специалисты сообщили о проведении очередного этапа о клинических испытаниях генной терапии паркинсонизма. В исследовании участвовало 45 человек, в эксперименте применялись плацебо -контролируемые группы.

В основе методики, которую разработали специалисты (Пресвитерианский госпиталь, Нью-Йорк), лежит введение в субталамическое ядро мозга пациента безопасного аденовируса, который несёт ген, способный кодировать декарбоксилазу — фермент глутаминовой кислоты. Этим ферментом регулируется количество γ — аминомасляной кислоты (ГАМК), которая снижает возбудимость нейронов. Именно недостаток этой кислоты ведёт к основным нарушениям в координации движений при болезни Паркинсона.

Введение копий генов, ответственных за выработку ГАМК предположительно будет стимулировать нормализацию работы мозга, который отвечает за моторику движений..

На первом этапе исследования в 2007 году была доказана безопасность методики.

Второй этап предусматривал проведение экспериментов с привлечением плацебо — контролируемой группы, условия эксперимента требовали, чтобы ни пациенты, ни лечащие врачи не знали, кому были введены геннотерапевтические препараты. Осложнял ситуацию тот факт, что данный препарат должен был вводится в мозг напрямую, через проделанное в черепе отверстие.

Для участия в исследовании были приглашены добровольцы — пациенты в возрасте от 30 до 70 лет, общее количество участников исследования равнялось 45. Двадцати двум из них была проведена генная терапия. Контрольной группе также имитировали внесение препарата, однако отверстия в черепе у участников контрольной группы не были сквозными, о чём было известно лишь оперирующим врачам.

Полугодичные наблюдения за пациентами показали, что у людей, которым ввели препарат, оценка двигательной способности возросла на 23%, в плацебо-группе этот же показатель составил приблизительно 13%.

Авторы исследований считают, что полученные успехи разработанной методики доказывают необходимость дальнейших исследований в этом направлении.