Исследователям из Великобритании удалось успешно испытать новый метод терапии наследственных заболеваний. Этот метод основан на применении генной терапии, плюрипотентных индуцированных стволовых клеток – публикует BBC.

Отчет об эксперименте опубликовало Nature. Исследование принадлежит сотрудникам Института Сенгера. Генетики экспериментировали на линии лабораторных мышей, у которых отсутствовал фермент альфа-1-антитрипсина – генетическое заболевание, вызванное мутацией гена, кодирующего данный фермент. Признаки нехватки альфа-1-антитрипсина — цирроз печени и различные поражения легких.

Недостаток альфа-1-антитрипсина — одно из наиболее частых генетических заболеваний. В Европе один случай такого заболевания приходится на две тысячи человек. Чаще всего единственный способ спасения пациента с этим заболеванием — трансплантация печени или легких.

Эксперимент позволил исследователям, используя созданную ранее методику, получить из кожи зараженных грызунов плюрипотентные индуцированные стволовые клетки. Данные клетки состояли из тех же мутаций, что и соматические клетки, это демонстрировало их непригодность для терапевтических целей.

Второй этап эксперимента заключался в проведении генетической коррекции полученных стволовых клеток. Комбинированным использованием белков с доменом вида «цинковый палец» с транспозонами piggyBac (подвижных участков генома, способных селективно встраиваться между конкретными «буквами» ДНК), ученые удалили пораженный мутацией ген, а далее заменили его новым, адекватно функционирующим геном.

Впоследствии ученые запустили механизм специализации стволовых клеток, способствующий их преобразованию в клетки печени, введенные в организм грызунов. Данные клетки работали нормально, производя необходимый организму фермент, на протяжении 6 недель.

Как отметил один из руководителей эксперимента профессор Дэвид Ломас, в перспективе опробованная на мышах методика, возможно, ляжет в основу совершенно нового способа корректирования генетических заболеваний, который, в отличие от трансплантации донорского материала, не потребует пожизненного употребления подавляющих иммунитет лекарств.

Для доказательства безопасности предлагаемого метода терапии, а конкретнее применения плюрипотентных индуцированных стволовых клеток, теоретически обладающих канцерогенными свойствами, ученым требуется проведение многочисленных, доклинических исследований.

Следующая новость: Низкий вес при рождении связан с риском аутизма
Предыдущая новость: Противозачаточные таблетки предопределяют выбор несексуальных мужчин