Группа американских и британских ученых впервые добилась успехов в излечении одного из видов гемофилии благодаря генной терапии, публикует ScienceDaily.

Исследование касается гемофилии B, характеризуемой нарушением выработки белка, ответственного за свертываемость крови, именуемого фактор IX. Поскольку болезнь вызвана наследственной рецессивной мутацией в X-хромосоме. Зачастую, гемофилией B, впрочем, как и остальными видами гемофилии (А и С), страдают исключительно мужчины (приблизительно 1 на 30тыс. человек). Сегодня такие больные нуждаются в систематической инъекции синтетического фактора IX, изготовление которого стоит довольно дорого.

Ранее предпринятые попытки устранения симптомов гемофилии В с помощью внедрения в организм корректированной копии гена успехом не увенчались. В этот раз ученые Университетского колледжа (Лондон) и детского госпиталя Св. Иуды (Соединенные Штаты, Мемфис) для транспортировки генетического материала, требуемого для выработки фактора IX, в печень больного, применили аденовирус 8 (AAV8). Данное вещество выбрано из-за того, что хоть оно и нападает на клетки печени, но, как правило, не вызывает заболевания и не проникает в ДНК.

Шести пациентам (больница Ройял Фри, Лондон) однократно ввели генномодифицированный вирус. Двое пациентов приняли низкую, двое – среднюю и еще двое – большую дозу AAV8. По результатам введения инъекции, показатель фактора IX в крови больных составил от 2-12%, между тем, прежде этот показатель был меньше 1%.

Наиболее высокий и долговременный эффект выявлен у двух пациентов, которым ввели наивысшую дозу препарата. Уровень фактора IX в их крови оказался 3-12 % в течение полутора лет после внедрения генетически модифицированного вируса. Вместе с тем, один из таких пациентов нуждался в кратковременной стероидной терапии, поскольку у него наблюдался иммунный ответ клеток печени на введенную вакцину. Другим испытуемым гормональная терапия не требовалась.

В результате четверо пациентов, которым был введен генномодифицированный вирус, абсолютно отказались от постоянных инъекций синтетического фактора IX. Помимо этого, у всех испытуемых практически остановились болезненные, с трудом утихающие кровотечения. Многие из них стали заниматься спортом, чего прежде не могли себе позволить, некоторые даже участвовали в марафонском забеге.

По заявлению одного из авторов исследования, доктора Эмита Натвани (UCL), главное, что впервые ученые добились долгосрочного эффекта в производстве фактора крови на уровне терапии, это рождает надежду на успешное лечение другого, более распространенного типа гемофилии – гемофилии А, а также прочих генетически обусловленных заболеваний.

Следующая новость: Алкоголь усиливает стремление к незащищенному сексу
Предыдущая новость: Воздействие кокаина на активность головного мозга и поведение было изучено с использованием света