По информации CTV News, клинические исследования первой в мире генной терапии заболевания Фабри предприняты на базе Медцентра Футхиллс (Калгари).

Данным испытаниям предшествовали успешные эксперименты на мышиной модели заболевания – редчайшего врожденного порока, затрагивающего лишь несколько тысяч чел. в мире, в их числе 400 канадцев.

Болезни Фабри свойственна нехватка либо отсутствие фермента α-галактозидазы A, необходимого для нормального функционирования органов. В норме данный фермент принимает участие в расщеплении жировой субстанции глоботриазилцерамид (GL-3). Недостаток такого фермента ведет к скоплению в клетках GL-3. При его накоплении в клетках почек происходят серьезные нарушения, числе которых почечная недостаточность.

Объектом клинических исследований генной терапии выступил 34-х летний мужчина (житель г. Калгари) Кристофер Армстронг. У мужчины болезнь Фабри диагностировали в 2007 г.

Почти миллиард стволовых клеток костного мозга, выделенных у больного, отправили в лабораторию Дж. Медина в Университете Торонто. Там в них внесли вирус, модифицированный отвечающим за синтез фермента α-галактозидазы А геном.

Состояние Кристофера Армстронга поддерживается ферменто-заместительной терапией, не избавляющей от заболевания. Сейчас у больного отмечается утолщение одной из сердечных стенок. Ученые признают, что результат экспериментальной генной терапии у данного пациента с болезнью Фабри возможно оценить только спустя 2 года.

Следующая новость: Разработана прививка от алкоголизма
Предыдущая новость: В мозге пациенток с анорексией обнаружена "ошибка связи"