Группе французских исследователей под руководством профессора Салимы Хасейн-Бей-Абины удалось доказать эффективность генной терапии в борьбе с тяжелым врожденным комбинированным иммунодефицитом (ТКИД, SCID), несмотря на тот факт, что 4 из 9 участников исследования заболели лейкемией.

ТКИД – генетическое заболевание, которое возникает в результате редкой мутации определенных генов, характеризующееся неспособностью иммунной системы вырабатывать нормальные Т- и В-лимфоциты. В результате организм не способен бороться с инфекциями, и, как правило, единственным шансом выжить для таких больных является постоянное нахождение в стерильных боксах. Но даже при соблюдении таких условиях редко кто из пациентов с ТКИД доживает до зрелого возраста.

На сегодняшний день существует один эффективный способ лечения ТКИД – трансплантация гемопоэтических стволовых клеток, но найти подходящего донора бывает очень проблематично.

Специалисты из медицинского университета Париж Декарт разработали специальную генную терапию, которая нейтрализует эффект мутировавшего гена, отвечающего за развитие ТКИД. Для клинических испытаний нового способа лечения пригласили 9 мальчиков, страдающих ТКИД. Всем добровольцам ввели геннотерапевтический препарат, и наблюдали за состоянием их здоровья в течение 10 лет.

Новый метод лечения оказался эффективным. Благодаря нему все испытуемые смогли жить не в стерильных камерах, а обычной жизнью. Но у 4-х участников за время испытания развилась лейкемия (лейкоз, рак крови), в результате чего один из мальчиков умер.

Как заявляет автор эксперимента, Салима Хасейн, лейкоз в детском возрасте излечим в 90% случаев. У всех 3-х мальчиков, вылечившихся от лейкемии, повторных симптомов ТКИД больше не наблюдается.

Добавить комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *

отзывы проходят ручную проверку, скрытая реклама не пройдет.
Следующая новость: Евросоюз стал спонсором рекламы фруктов
Предыдущая новость: Запущены клинические испытания отечественной вакцины против ВИЧ