Еврокомиссией впервые официально разрешена продажа в странах Евросоюза лекарства генной терапии. Этим препаратом стал продукт голландской биотехнологической корпорации uniQure глибере. Лекарство появится на рынке уже в середине 2013 г., сообщает пресс-служба компании.

Глибера предназначается для терапии весьма редкой (1-2 больных на 1 000 000 населения) наследственной болезни — дефицит липопротеинлипазы (ЛПЛ). Вследствие мутации в гене, кодирующем ферментный белок ЛПЛ, отвечающий за расщепление попадающих с пищей жиров, он не производится в организме больных в необходимом количестве. Эти пациенты придерживаются довольно строгой диеты со значительным ограничением жиров. Даже небольшое отклонение от диеты приводит к опасному увеличению в крови уровня жиров и воспалению поджелудочной железы. Иногда опасные для жизни приступы панкреатита происходят даже при соблюдении диеты.

Глибера является генно-инженерной вакциной, с которой в организм попадает здоровая копия гена ЛПЛ, замещающая дефектный участок.

Для выхода глиберы на рынок uniQure инвестировала 20 млн. евро. По планам компании, нуждающиеся европейцы (а это 400-500 пациентов), получат терапию глиберой посредством авторизованных медцентров. При этом производство препарата для каждого пациента будет индивидуально.

Вопрос стоимости лечения пока открыт. По сообщению BioWorld Today, она составит порядка 250 тыс. евро в год.

Помимо глиберы, uniQure создает еще 4 средства генной терапии, клинические исследования которых начнутся в ближайшие 9 месяцев. Это препараты для лечения острой перемежающейся печеночной порфирии, гемофилии B, синдрома Санфилиппо B и болезни Паркинсона.

Следующая новость: За 20 лет до первых признаков болезни Альцгеймера проявляются биомаркеры
Предыдущая новость: Стартовали клинические испытания Виагры для женщин