Европейским медагентством (ЕМА) впервые разрешена регистрация на территории Евросоюза предназначенного для генной терапии лекарства, отмечено в пресс-релизе организации. Заключительное решение о допуске средства на рынок примет Еврокомиссия.

Речь идет о разработанном корпорацией UniQure препарате глибера, предназначенного для пациентов, страдающим от редчайшей (1-2 больных на 1 000 000 населения) формы наследственного заболевания — недостатка липопротеинлипазы (ЛПЛ).

Вследствие мутации в гене, кодирующем отвечающий за расщепление поступающих жиров с пищей ферментный белок ЛПЛ, он не продуцируется в организме больных в необходимом количестве. Таким пациентам требуется соблюдение очень жесткой диеты с серьезным ограничением жиров. Даже небольшое отклонение от диеты приведет к опасному увеличению содержанию в крови жиров и, как следствие, к воспалению поджелудочной железы. У ряда больных приступы острого панкреатита, угрожающие жизни, могут происходить даже без нарушения диеты.

Глибера является генно-инженерной вакциной, с которой в организм внедряется здоровая копия гена ЛПЛ, подменяющая дефектный отрезок. Носителем является аденоассоциированный вирус (AAV), серотип 1, который в геноме содержит здоровый ген ЛПЛ. Особенность AAV в его способности внедрять свой геном в клетку-хозяина. Прежде всего, AAV поражает клетки мышечной ткани. Поскольку ЛПЛ синтезируется преимущественно именно в мышечной ткани, внутримышечная инъекция препарата глибера в бедро позволит произвести замену дефектного гена его рабочей копией.

Выдавая соответствующее разрешение на регистрацию глиберы, ЕМА оговорено, что ее использование возможно лишь в самых сложных случаях и обязало производителя отслеживать состояние пациентов и предоставлять необходимую информацию агентству.

В ЕМА заявка на регистрацию глиберы направлена в декабре 2009 г. В июне 2011 г. ее, вследствие появившейся негативной информации о последствиях введения препарата отклонили. Однако Еврокомиссия в январе 2012 г. вновь обратилась в агентство с просьбой рассмотреть данный вопрос еще раз, в конце концов, он был решен положительно.

Первая страна, разрешившая использование препаратов генной терапии, — Китай. В октябре 2003 г. в Китае разрешена регистрация гендицина — средства для лечения эпидермоидного рака.

Следующая новость: Опухоль мозга предложено лечить фемтосекундным лазером
Предыдущая новость: Конкурс на секвенирование генома долгожителей откладывается