Благодаря генной терапии тайваньским и американским ученым удалось частично восстановить двигательные функции среди детей с редчайшим неврологическим заболеванием, публикует Production&Manufacturing. Работу исследователей во главе с Полом У-Лян Ху (больница Нацуниверситета Тайваня) и Барри Бирном (медколледж Флоридского университета) опубликовало Science Translational Medicine.

Первая фаза клинических испытаний задействовала четырех пациентов 4-6 лет с редко встречающимся наследственным заболеванием — недостаток декарбоксилазы ароматических L-аминокислот. Среди детей, страдающих данным заболеванием, в мозгу не вырабатываются нейромедиаторы дофамина и серотонина. Пациенты почти парализованы и погибают в раннем детстве.

Лечение предполагало введение вируса с рабочей копией гена декарбоксилазы ароматических L-аминокислот в участок мозга больных, где должно происходить производство дофамина и серотонина. За 16 месяцев после терапии один пациент достиг того, что мог самостоятельно стоять, остальные пациенты научились сидеть без посторонней поддержки в течение 6-15 месяцев. Каждый ребенок имел возможность двигать головой, стал набирать вес, повысилось содержание дофамина и серотонина.

Родителями таких детей также отмечено, что их чада стали спать лучше, наблюдалось улучшение эмоциональной стабильности и координации движения глаз.

По словам Бирна, опубликованным в интервью The Scientist, участники данного исследования имеют тяжелейшую из известнейших наследственных болезней, сопровождаемых нарушением двигательной способности. Помогла им лишь генная терапия. Проведенное исследование раскрывает двери для возможности раннего излечения неврологических нарушений с помощью генной терапии. Ученые выражают надежду на то, что результаты исследования помогут в лечении болезни Паркинсона и прочих распространенных заболеваний.

Сейчас в планах ученые — вылечить вдвое больше. В исследовании примут участие четверо пациентов из Тайваня и четверо — из Америки.

Следующая новость: В Калифорнии под запрет попало свободное использование генетической информации
Предыдущая новость: Доказана действенность денервации почек в терапии резистентной гипертонии