Совместная работа американских и французских ученых позволила разработать метод лечения талассемии с помощью генной терапии. Эффективность нового способа уже получила клиническое подтверждение.

Испробовав метод на пациенте с тяжелой формой талассемии, исследователи с радостью отметили явные улучшения его состояния. Теперь больной не только способен обходиться без систематических переливаний крови, но и чувствует себя намного лучше.

Бета-талассемия подразумевает особый вид мутации эритроцитов, при которой оказывается нарушен ген-кодератор бета-глобина. Такие больные редко доживают до сознательного возраста, а единственными способами спасти им жизнь служат постоянные переливания крови или ТКМ. Очевидно, что последний способ оказывается почти недоступным в силу сложностей поиска донора.

Разработка экспериментального метода лечения позволила бы избежать операции и всевозможных рисков. Генная терапия талассемии включила в себя «подсаживание» в костный мозг пациента бета-глобина в нормальной его форме. При этом передача белка выполнялась по простой схеме – с помощью безопасного вируса.

Измененный таким образом костный мозг стал вырабатывать нормальные эритроциты, причем уже через 33 месяца после прохождения терапии концентрация таких эритроцитов составила около одной трети от всей массы. Последовали и другие заметные улучшения – пациент смог, наконец, отказаться от переливаний.

Ученые отметили, что полностью довольны результатами эксперимента. Генная терапия позволила пациенту повысить в значительной мере качество своей жизни, получив устойчивый и положительный результат от лечения.

Несмотря на возможный побочный эффект в качестве развития лейкоза, разработанную терапию можно считать крайне удачной, поскольку для больных бета-талассемией она является по-настоящему спасительной.

Следующая новость: Генномодифицированную семгу допустят на прилавки лишь после дополнительной проверки
Предыдущая новость: Создан первый искусственный яичник