Американскими специалистами исследована эффективность разработанной методики излечения болезни Гоше посредством перепрограммированных клеток кожи пациентов, информирует Medical News Today. Журнал PNAS разместил итоги работы представителей Университета Мэриленда, возглавляемых Рикардо Фельдманом.

Болезнь Гоше представляет наследственное заболевание, характеризующееся неправильной формой необходимого для липидного обмена белка глюкоцереброзидазы. В результате чего белок не способен должным образом связываться с липидами, представляющими компоненты клеточных мембран, что вызывает накопление липидов в селезенке, печени, костном мозге.

При участии коллег Фельдман взял образец клеток кожи у больных различными видами болезни Гоше. Далее ученые перепрограммировали их в стволовые плюрипотентные клетки, прибегнув к методике Джона Гёрдона и Синье Яманаки.

Образованные стволовые плюрипотентные клетки перепрограммированы учеными в белые кровяные тельца. В лабораторных исследованиях доказано, что произведенные данным методом клетки генетически схожи с белыми кровяными тельцами больных с болезнью Гоше.

Фагоциты, производящие дефектную глюкоцереброзидазу, после уничтожения красных кровяных телец, не способны полностью “перерабатывать” мембраны эритроцитов по причине находящихся в них липидов. Это вызывает блокирование путей мембранного транспорта в лейкоцитах, застревающих в селезенке, костном мозге, печени.

Для восстановления ключевой функции фагоцитов, совместно с коллегами Фельдман ввел в них рекомбинантную глюкоцереброзидазу. В итоге — лейкоциты, произведенные из клеток кожи больных разнообразными типами заболевания, абсолютно восстановили способность очищения от красных кровяных телец.

Следующая новость: В дикой природе обнаружен супермикроб
Предыдущая новость: Память старых мышей удалось улучшить переливанием крови молодых особей