Колония индуцированных плюрипотентных клеток человека.

Гарвардскими клеточными биологи (больница Массачусетса) совершен настоящий прорыв на пути разработки лекарств в лечении смертельного заболевания муковисцидоза, публикует Science Daily. Ежегодно это заболевание уносит жизни порядка 500 человек по всему миру.

Исследователям удалось перепрограммировать клетки кожи больных муковисцидозом в стволовые индуцированные плюрипотентные клетки, идентичные стволовым эмбриональным клеткам, и вырастить из них легочный эпителий, характерный для больных с муковисцидозным инфицированием дыхательных путей.

Такую ткань исследователи Гарварда сегодня могут выращивать в неограниченных количествах. Каждая клетка созданного в лаборатории эпителия содержит мутацию дельта 508, обусловливающую примерно 70% всех фактов муковисцидоза и 90% заболевания, выявляемого в Соединенных Штатах. Помимо этого, ее клетки содержат мутацию G551D, обнаруживаемую у 2% всех пациентов с муковисцидозом.

Испытание выполнено под руководством Джаяраджа Раджагопала и опубликовано в Cell Stem Cell (приложение к журналу).

Один из руководителей Института стволовых клеток Гарварда Дуглас Мелтон отмечает, что итоги данной работы делают реальным получение миллионов клеток для определения лекарств, и впервые мишенями для экспериментальных препаратов могут стать клетки больных муковисцидозом людей.

Созданная Раджагопалом совместно с коллегами эпителиальная ткань, предоставляет клетки для изучения заболеваний органов дыхания, подобных астме, раку легких и хроническому бронхиту. Это может приблизить разработку способов лечения и для данных болезней.

Раджагопал, комментируя достижение своих коллег, отмечает, что разработанное средство позволяет облегчить основную проблему муковисцидоза — нарушение эпителия органов дыхания, однако это не говорит о лечении заболевания.

Диагностируемый в первые дни жизни или в раннем детстве муковисцидоз является причиной ранней смертности. Сегодня страдающие данным заболеванием доживают до 30 лет с помощью эффективного лечения сопутствующих инфекций и раннему медико-генетическому определению заболевания. Однако эти достижения, не способствуют успешному искоренению исходной причины муковисцидоза. Повреждение одного гена, кодирующего белок муковисцидозный трансмембранный регулятор проводимости, провоцирует сгущение секретов железы внешней секреции. В итоге трудностям с оттоком секрета, происходят трансформации в органах дыхания, поджелудочной и ЖКТ, происходит дисфункция ресничек эпителия.

По словам Раджагопала, ученые создали отличную клеточную линию для наблюдения эффективности препарата в последствиях мутации G551D, и на данный момент биологи планируют провести скрининг препаратов, нацеленных на мутацию дельта 508.

Следующая новость: Пациентов с острым аппендицитом оперировать не будут
Предыдущая новость: Ученые восстановили поврежденные хрящи у мышей с артрозом