Стивен Хокинг.

Экспериментальное средство антисмысловой терапии, предназначенное для сдерживания прогрессирования наследственной разновидности бокового амиотрофического склероза (болезнь Лу-Герига, БАС), подтвердило свою надежность в первой стадии клинических исследований, отчет о которых разместило издание Lancet Neurology.

БАС является постепенно прогрессирующим, неизлечимым дегенеративным заболеванием ЦНС, при котором поражены верхние и нижние двигательные нейроны, что вызывает паралич и последующую мышечную атрофию. Смерть происходит в результате инфекций дыхательных путей либо остановки дыхательной мускулатуры. Пока на рынке имеется только одно лекарственное средство, замедляющее прогрессирование БАС — рилузол, однако оно обладает ограниченным эффектом.

Приблизительно 5-10% заболевших имеют наследственную форму БАС. Порядка 13% пациентов с генетически обусловленной разновидностью заболевания выступают носителями генных мутаций SOD1 – гена, кодирующего антиоксидантный фермент супероксиддисмутаза 1.

Представителями медшколы Вашингтонского университета в Сент-Луисе и университета Калифорнии создано и с успехом испытано на животной модели средство антисмысловой терапии ISIS 333611, которое, будучи внедренным именно в полость позвоночного канала, уменьшает содержание белка SOD1 в спинномозговой жидкости и таким образом сдерживает прогрессирование болезни.

В основе антисмысловой терапии остановка синтеза основного белка, отвечающего за появление заболевания, посредством блокирования экспрессии соответствующего гена. Это происходит посредством введения специально созданной короткой нуклеотидной последовательности (ас-РНК), комплементарной матричной РНК белка-мишени.

На первой стадии организованных на базе Массачусетского госпиталя общего профиля клинических исследований антисмыслового олигонуклеотида ISIS 333611, имеющей целью проанализировать его надежность и переносимость, участвовали 32 пациента с БАС, обусловленным мутацией SOD1. 24 добровольцам вводили ISIS 333611, остальным — плацебо. Препарат вводили в позвоночник пациентов поэтапно повышающимися дозами на протяжении 11 часов.

В итоге ученые не заметили значительной разницы в выраженности побочного действия, в основном связанного со спинальной пункцией, у контрольной и получавшей препарат группы. В спинномозговой жидкости, анализ которой был проведен у пациентов, которым ввели ISIS 333611, непосредственно после инъекций, обнаружено присутствие препарата.

Уже первая фаза исследований ISIS 333611 продемонстрировала его хорошую переносимость и безопасность. Теперь планируется следующий этап испытаний препарата, в ходе которого дозы вещества увеличат.

Ученые не исключают, что в перспективе ISIS 333611 возможно использовать и при ненаследственном типе БАС, если обнаружится, что он также обусловлен мутацией SOD1. Помимо этого, по предположению авторов, ISIS 333611 может быть эффективным и при остальных генетически обусловленных нейродегенеративных нарушениях, к примеру, болезни Альцгеймера, Хантингтона, паркинсонизме и прочих.

Следующая новость: Для биопсии созданы беспроводные микрощипцы
Предыдущая новость: Комплексная антибиотикотерапия опасна